Фармкомпания из Владимирской области будет выпускать лекарство для лечения СМА

Фармацевтическая компания «Генериум», расположенная в поселке Вольгинский Петушинского района, получила регистрационное удостоверение на редкий препарат. Лекарство с международным непатентованным наименованием нусинерсен используют в лечении спинальной мышечной атрофии, сообщили на сайте компании. 

Российский нусинерсен будут выпускать под торговым наименованием «Лантесенс». Руководство «Генериума» рассчитывает, что разработка сделает препарат доступным для терапии большого количества пациентов.

– Мы стали первой компанией в мире, которой удалось воспроизвести данный препарат. Это стало результатом слаженной работы наших лучших ученых и технологов. На нашей производственной площадке, на самом современном оборудовании организован полный цикл производства, включая синтез субстанции, – отметил гендиректор АО «Генериум» Даниил Талянский.

Спинальная мышечная атрофия является генетическим заболеванием, при котором у пациента мутирует отвечающий за мышечные функции ген SMN1. В итоге нарушается работа двигательных нейронов спинного мозга. Мышцы теряют связь с нервными клетками. Со временем у пациента развивается дыхательная недостаточность.

Нусинерсен относится к препаратам патогенетической терапии для всех типов СМА. Он увеличивает выработку белка выживаемости мотонейронов, тормозя развитие атрофии. Использование лекарства позволяет стабилизировать или даже улучшить двигательную функцию больных. 

Первый препарат для лечения СМА, усиливающий синтез белка, одобрили в США в 2016 году. Разработка компании Biogen и Ionis Pharmaceuticals получила название «Спинраза». В 2019 году стало известно о лекарстве «Золгенсма», который заменяет отсутствующий или дефектный ген у детей. Считается одним из самых дорогих лекарств для терапии мышечной атрофии. 

В России, по данным «Генериума», нусинерсен для детей закупает фонд «Круг добра». Вопросы терапии для взрослых должны решаться на региональных уровнях.

Ранее стало известно, что во Владимирской области будут выпускать первый отечественный препарат, регенерирующий клетки. Препарат предназначен для восстановления хрящевой ткани коленного сустава.